Pharming heeft te horen gekregen dat de Amerikaanse toezichthouder FDA de opnieuw ingediende aanvraag voor het medicijn Joenja in behandeling neemt. Dit maakte het biotechbedrijf uit Leiden donderdagochtend bekend.
Deze aanvraag vraagt goedkeuring voor de behandeling van kinderen van 4 tot en met 11 jaar met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem. Bij goedkeuring zou Joenja de eerste goedgekeurde behandeling in de Verenigde Staten worden voor kinderen met deze aandoening.
Pharming diende de aanvraag opnieuw in nadat de FDA eind januari een afwijzende brief had gestuurd.
De herindiening bevat aanvullende gegevens over de testmethoden voor productiebatches en vraagt goedkeuring voor doseringen van 40 en 50 milligram tweemaal daags.
Joenja kreeg in maart 2023 al goedkeuring in de VS voor patiënten van 12 jaar en ouder.
Een afzonderlijke aanvraag voor goedkeuring van lagere doseringen voor pediatrische patiënten staat gepland voor de tweede helft van 2026, aldus Pharming.
Elke ochtend beleggingstips ontvangen? Meld u gratis aan voor Cashcow Daily!