Pharming Group heeft bekendgemaakt dat een ‘late-breaking abstract’ met positieve top-line data uit zijn Fase II-studie met leniolisib is geaccepteerd voor een congres in Maastricht. Dit maakte het Nederlandse biotechnologiebedrijf dinsdagochtend bekend.
Het betreft een studie bij genetisch herkenbare primaire immuundeficiënties, ook wel primaire afweerstoornissen genoemd, waarbij het afweersysteem ontregeld is door overactieve PI3Kδ-signalering.
Het abstract is geaccepteerd voor het tweejaarlijkse congres van de European Society for Immunodeficiencies, dat van 14 tot 17 oktober in Maastricht plaatsvindt.
Een late-breaking abstract is een samenvatting van nieuwe studieresultaten die vanwege hun actualiteit na de reguliere indieningsdeadline nog aan het congresprogramma worden toegevoegd.
De open-label Fase II-studie heeft één behandelgroep, waarbij de dosis per patiënt stapsgewijs wordt verhoogd. Het onderzoek beoordeelt onder meer de veiligheid en verdraagbaarheid van leniolisib bij 13 patiënten met genetisch gedefinieerde PIDs.
“Het abstract zal de nadruk leggen op het gunstige veiligheids-en verdraagbaarheidsprofiel van leniolisib, evenals klinische verbeteringen op meerdere kenmerken van een ontregeld afweersysteem”, aldus Pharming dinsdag.
De klinische resultaten omvatten verbeteringen van lymfoproliferatieve ziekte: de milt werd gemiddeld 26,4 procent kleiner en de vooraf geselecteerde vergrote lymfeklieren (indexlaesies) namen in omvang af. De bijwerkingen kwamen volgens Pharming overeen met wat al bekend is over leniolisib. Infecties kwamen het vaakst voor en er zijn geen nieuwe veiligheidsrisico’s vastgesteld.
“Deze resultaten zijn een belangrijke stap richting het beoordelen van leniolisib’s potentieel om immuun dysregulatie in PIDs behalve APDS te behandelen. Hierdoor zouden mogelijk een aanzienlijk grotere groep patiënten van leniolisib kunnen profiteren”, aldus Anurag Relan, Chief Medical Officer van Pharming.
Pharming verwacht in het vierde kwartaal toplineresultaten van een aparte fase-II studie in CVID te kunnen delen. Op basis daarvan zal de opzet van een potentiële registratiestudie voor de bredere groep CVID-patiënten worden bepaald.
Elke ochtend beleggingstips ontvangen? Meld u gratis aan voor Cashcow Daily!